Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc phải, trong đó 58% ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi.

6 triệu người Việt đang mắc phải bệnh hiếm

Do tính hiếm gặp, phức tạp nên bệnh hiếm là thách thức lớn không chỉ ở Việt Nam mà nhiều quốc gia khác cũng gặp phải.

Vì vậy, hiện chỉ có 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. Chi phí điều trị bệnh hiếm rất cao, đa số bệnh nhân không có khả năng chi trả nếu không có hỗ trợ.

Nhằm tăng cường công tác quản lý bệnh hiếm, Việt Nam đã ban hành một số chính sách hỗ trợ bệnh hiếm nằm trong các quy định như Luật Dược 2016, Nghị định 54/2017, Nghị định 155/2018 về triển khai Luật Dược, Thông tư 31/2018 về chương trình hỗ trợ bệnh nhân, Thông tư 26/2019 về danh mục thuốc hiếm, Quyết định 5240/QĐ-BYT thành lập Hội đồng tư vấn về quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam và các cuộc họp của Hội đồng trong các năm 2019, 2021; thành lập nhóm hỗ trợ bệnh hiếm từ năm 2014; tham gia diễn đàn trao đổi về bệnh hiếm trong Mạng lưới các nền kinh tế châu Á - Thái Bình Dương (APEC) và Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).

Tuy nhiên, theo Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn, câu hỏi đặt ra là chính sách quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam đã phát huy hiệu quả trong thực tế như thế nào, công tác dự phòng nguy cơ mắc bệnh hiếm, cuối cùng người dân, đặc biệt người mắc bệnh hiếm được tiếp cận các giải pháp điều trị và thụ hưởng thành tựu chăm sóc sức khỏe như thế nào? Đây cũng là trăn trở của lãnh đạo Bộ Y tế và nhà quản lý, hoạch định chính sách về chăm sóc sức khỏe người dân trong bối cảnh đất nước còn nhiều khó khăn.

Chia sẻ trong chương trình tọa đàm khoa học "Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam", do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức ngày 29/2, nhiều ý kiến bày tỏ: Nhiều bệnh hiếm do các yếu tố di truyền như hôn nhân cận huyết thống, yếu tố môi trường... Để giải quyết vấn đề này, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội rất cần thiết. Bên cạnh đó, việc xây dựng một chính sách tốt cần tầm nhìn xa và những bằng chứng khoa học. Đồng thời, xây dựng chính sách, thực hiện chính sách đóng vai trò cốt yếu và được đảm bảo bằng các nguồn lực, trong đó có hợp tác quốc tế...